重磅！我國首款干細胞治療藥品上市
1 月 2 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，鉑生卓越生物科技（北京）有限公司的干細胞療法“艾米邁托賽”獲批上市，用于治療 14 歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。這是國內(nèi)首款獲批上市的干細胞療法。
“艾米邁托賽”（商品名：睿鉑生）是一款基于間充質(zhì)干細胞（MSC）的治療產(chǎn)品，歷經(jīng)多年研發(fā)與臨床驗證。2013年3月，該產(chǎn)品便遞交了新藥臨床試驗申請（IND），但由于干細胞療法的技術(shù)復(fù)雜性及嚴格的監(jiān)管要求，研發(fā)進程較為緩慢。2020年6月，“艾米邁托賽”才開始進入臨床試驗階段。
2024 年 6 月 12 日，艾米邁托賽被 CDE 納入優(yōu)先審評審批，并于同月 25 日終于正式遞交 NDA 申請，出現(xiàn)在受理隊列中。據(jù)悉，2024年8月，北京市藥品監(jiān)督管理局核發(fā)了全國第一張干細胞《藥品生產(chǎn)許可證》，也是鉑生卓越，具有里程碑意義。2025年1月2日，該藥獲批上市，成為國內(nèi)同類療法的又一大里程碑。
目前，“艾米邁托賽”已完成II期臨床試驗，III期臨床試驗正在進行中。在探索性II期臨床試驗中，雖然間充質(zhì)干細胞（MSCs）組在第28天時相較于安慰劑組沒有顯示出更高的總緩解率（ORR），但MSCs在平均2周后逐漸顯示出治療效果。特別是那些完成8次輸注的腸道受累患者，可能會從MSCs中獲益。
GVHD是異基因造血干細胞移植后，來源于供者的淋巴細胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，可累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD 分 為 急 性 GVHD（aGVHD）、慢性 GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重疊綜合征，是異基因造血干細胞移植術(shù)后非復(fù)發(fā)性死亡的原因之一。防治 GVHD 對異基因造血干細胞移植成功、移植后長期生存及提高患者生活質(zhì)量有重要意義。
2024年12月18日，美國食品藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了首款間充質(zhì)基質(zhì)細胞療法 Ryoncil (remestemcel-L-rknd)，用于治療2個月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD)。
由 Mesoblast 公司研發(fā)的 emestemcel-L，早在 2012 年以及 2016 年便已在加拿大、新西蘭和日本順利獲批上市。然而，這款藥物在美國的上市之路卻充滿波折。其上市申請歷程長達 5 年半，期間還收到兩份完整回應(yīng)函（CRL） ，盡管遭遇多次挫折，但研發(fā)團隊堅持不懈，最終成功獲批。
“艾米邁托賽”的獲批上市，是我國干細胞療法領(lǐng)域的重要里程碑。這一突破不僅為急需有效治療手段的患者帶來了希望，也為我國干細胞療法在臨床應(yīng)用和商業(yè)化領(lǐng)域邁出了重要的一步。
